Pequeños pacientes, grandes dilemas: análisis crítico al estudio Terikids

Durante el Journal Club de BINCA, el Dr. Rodrigo Martínez analizó el ensayo sobre esclerosis múltiple pediátrica.

El 26 de marzo de 2025, en nuestra segunda edición del Journal Club del grupo de Bioética Clínica y Neuroética Anáhuac (BINCA) del año, el Dr. Rodrigo Martínez Espinosa, gerente médico Sanofi LATAM y profesor de la Universidad La Salle, encabezó una sesión centrada en el estudio clínico “Safety and efficacy of teriflunomide in paediatric multiple sclerosis (Terikids)”, publicado en The Lancet Neurology, ensayo que evaluó la seguridad y eficacia del teriflunomide, un inmunomodulador oral en niños y adolescentes con esclerosis múltiple remitente-recurrente.

Durante la sesión, el Dr. Martínez Espinosa ofreció una breve introducción para explicar qué es la esclerosis múltiple y, posteriormente, expuso el diseño metodológico del estudio: un ensayo fase 3, doble ciego, multicéntrico y controlado con placebo. También destacó cómo el uso de una fase de extensión abierta (open-label) como “vía de rescate” para pacientes con alta actividad en resonancia magnética o recaída, aunque justificada por razones éticas, introduce una posible fuente de sesgo que compromete la potencia estadística del ensayo. Este punto sirvió como hilo conductor para debatir una cuestión crítica: ¿Cuánto peso deben tener los resultados estadísticos cuando los hallazgos clínicos muestran mejoras relevantes?

Uno de los momentos más destacados fue la discusión sobre las implicaciones éticas del diseño del estudio. El Dr. Rodrigo planteó con firmeza un dilema de fondo: ¿Es éticamente aceptable administrar placebo a niños con una enfermedad inflamatoria activa como la esclerosis múltiple? Al respecto, recordó que estamos hablando de pacientes pediátricos con alta carga de enfermedad que en la fase inicial del estudio no reciben un tratamiento activo.

Si bien el estudio contemplaba una fase abierta (open-label) para ofrecer el fármaco a quienes presentaran recaídas clínicas o progresión en la resonancia magnética, esto solo ocurría una vez que la enfermedad ya había dado señales de avance. A su vez, los pacientes que pasaban al open-label tras recibir placebo mostraban trayectorias clínicas y estadísticas diferentes respecto a quienes recibieron teriflunomide desde el inicio, lo que dificulta tanto el análisis de eficacia como la interpretación del impacto real del medicamento.

Esta discusión abrió el debate sobre el delicado equilibrio entre rigor científico y protección del bienestar de los participantes más vulnerables, y puso de relieve el papel crítico de los comités de ética en investigación pediátrica.

Asimismo, se abordó la importancia de interpretar los datos considerando la pérdida de pacientes y cómo esta afecta la lectura de los resultados. “La interpretación crítica de los datos va más allá de los valores de p; debemos observar el contexto clínico y la coherencia de los efectos observados”, enfatizó el Dr. Rodrigo Martínez.

Finalmente, el encuentro cerró con una mirada al presente y futuro de la investigación pediátrica en neuroinmunología. Se discutieron los avances en terapias inmunomoduladoras orales y se subrayó el valor de los reportes de casos como herramienta clave en contextos donde la evidencia aún es limitada.

Puedes ver la sesión completa en: https://www.facebook.com/share/v/1BmUbJErLk/ 

El grupo de Bioética Clínica y Neuroética Anáhuac (BINCA) es un proyecto prioritario del CADEBI que, desde octubre de 2014, promueve la reflexión crítica y la investigación interdisciplinaria.

Conformado por estudiantes, académicos e investigadores del ámbito de las ciencias de la salud, BINCA se dedica al estudio bioético de sus diversas disciplinas, abordándolas desde una perspectiva integral y multidisciplinaria.